نحو اختراق طبي هائل في الأيام الماضية أجاز المشرعون في أوروبا، أول دواء في العالم الغربي، يمكنه تصحيح أخطاء الشفرة الجينية للبشر . وقد أجازت السلطات الصحية الأوروبية، عقار غلايبيرا (Glybera) لاستخدامه في معالجة خلل وراثي نادر يسبب إرباكاً لمنظومة إفراز الدهون في الجسم . يرتكز العلاج على استخدام فيروس يقاوم خلل نقص البروتين الشحمي الذي يمكن أن يؤدي إلى التهاب حاد في البنكرياس . يصيب هذا المرض النادر واحداً أو اثنين من كل مليون شخص، ولدى من يعانون هذا المرض نسخ تالفة من جين مهمته تفكيك الدهون . ويصيب الفيروس الخلايا العضلية بنسخة من جين سليم، ويقول الباحثون إن العلاج بهذه الطريقة مرة واحدة يعتبر فعالاً . وبعد إجازة هذا العلاج في الأسبوع الماضي، من المفترض أن يتوافر الدواء في السنة المقبلة . وقال علماء أوروبيون إن هذا الدواء سيحدث تأثيراً إيجابياً هائلاً في صحة المصابين بهذا الخلل الجيني . ومن المتوقع أن تبلغ كلفة هذا العلاج، مليون جنيه إسترليني (16 مليون دولار) لكل مريض، وهذا يعد رقماً قياسياً جديداً للعلاجات العصرية باهظة الثمن . وقال جورن الداغ مدير شركة يونيكور (Uniqure) الهولندية المصنعة للعلاجات الجينية التي ابتكرت عقار غلايبيرا، إنهم يعكفون على إنتاج علاجات مماثلة، ودافع عن ارتفاع السعر واعتبره مبرراً لأن العلاج الجيني يحفظ وظيفة الجسم الطبيعية، ولا يعد مجرد إصلاح قصير الأمد . ويعالج عقار غلايبيرا الخلل أو المرض الجيني الذي يمكن تسميته ب”نقص البروتين الشحمي«، ويعرف اختصاراً ب(LPLD) . ويعالج العقار المصابين بهذا المرض بإحداث تغييرات في الحمض النووي . ومرض نقص البروتين الشحمي هو كما أسلفنا، مرض نادر يصيب شخصاً واحداً أو اثنين من كل مليون، وهو يحرم المصابين به من جين أساسي مهمته تفكيك جزيئات الدهون في دمهم . ويؤدي هذا الخلل الجيني لتراكم الدهون في الدم وإحداث ألم في المعدة والتهاب مميت في البنكرياس . وتتفاوض شركة يونيكيور مع الحكومات الأوروبية للتوصل لاستراتيجيات سعرية من المرجح أنها ستكون متفاوتة من بلد إلى آخر، قبل بدء الإنتاج التجاري في النصف الثاني من السنة المقبلة . وتعتزم يونيكيور الحصول على ترخيص لاستخدام عقار غلايبيرا في دول أخرى مثل الولايات المتحدة وكندا . جدير بالذكر أن مفهوم معالجة الأمراض باستبدال جين معطوب بآخر سليم، تم اعتماده في تسعينات القرن الماضي، حينما نجحت أول اختبارات جيني إكلينكية، استهدفت مرضاً نادراً يسمى العجز المناعي المؤتلف الحاد (SCID IMMUNODEFICIENCY SEVERE COMBINED ) ولا يتمكن المصابون بهذا المرض المناعي من التكيف مع الالتهابات وفي الغالب يموتون في مرحلة الطفولة . وفي العام 1999 تلقى حقل المعالجة الجينية الحديث، لطمة كبيرة عندما توفي مراهق أمريكي أثناء تجربة معالجة جينية، وفي 2002 أصيب صبيان فرنسيان يعانيان العجز المناعي الحاد بمرض اللوكيميا . وفي الصين نالت شركة سيبيونو التكنولوجية ترخيصاً لاستخدام عقار جيني يستخدم لعلاج سرطانات الرأس والعنق في العام 2003 . وفي الآونة الأخيرة بدأت بعض الشركات الصيدلانية العملاقة تستكتشف آفاق العلاج الجيني . فعلى سبيل المثال أمضت شركة غلاسكو سميث كلاين في 2010 اتفاقاً مع باحثين إيطاليين، يهدف إلى ابتكار علاج لمرض النقص المناعي المؤتلف الحاد (SCID) .